Forum Söder bidrar till framgångsrik Parkinson-prövning

Under våren har flera medier uppmärksammat den framgångsrika first-in-human prövningen STEM-PD, där forskare från Lund transplanterat labbodlade stamceller in i hjärnan hos patienter med Parkinsons sjukdom. Prövningen har fått mycket forskningsstöd från Kliniska Studier Sverige – Forum Söder.

STEM-PD undersöker om man kan skapa ett biologiskt läkemedel som ersätter förlorade dopaminceller med friska celler som odlats fram från stamceller och på så sätt bromsa effekterna av Parkinsons sjukdom. Region Skåne är sponsor för prövningen och ansvarig prövare är Gesine Paul-Visse, överläkare på Neurologiska kliniken, Skånes universitetssjukhus.

Prövningsläkemedlet är utvecklat av Malin Parmar och hennes forskargrupp vid Lunds universitet och tillhör gruppen avancerade terapiläkemedel (ATMP). Kliniska Studier Sverige – Forum Söder gav tidigt rådgivning inför ansökan om klinisk prövning och hjälpte till att tolka regulatoriska krav som är specifika för ATMP-prövningar.

– Vi fick bra hjälp från Forum Söder när vi förberedde all dokumentation av cellerna inför vår ansökan till läkemedelsverket, säger Malin Parmar, Lunds universitet.

Tidigt stöd och teamwork framgångsfaktorer

I och med att STEM-PD både är en first-in-human- och en ATMP-prövning fanns det många utmaningar i hur Forum Söder skulle lägga upp rådgivningen och stödet som gavs. Till exempel hjälpte man prövningskliniken att ta fram en kvalitetsmanual för den specifika prövningen.

– Det professionella stödet från Forum Söder har varit avgörande för oss i förberedelserna och genomförandet av den kliniska prövningen, för att kunna navigera rätt i frågor kring regelverk, god klinisk sed (GCP) och kommunikation med allmänheten. Vi har dessutom mycket goda erfarenheter av monitoreringen av prövningen, säger ansvarig prövare Gesine Paul-Visse.

Förutom att Forum Söders olika enheter arbetat nära varandra har samarbetet även involverat andra strukturer i sjukvården för att möjliggöra mottagande och förvaring av prövningsläkemedlet under regionens egen sjukhusapoteksfunktion i samarbete med cellterapienheten på Klinisk Immunologi och Transfusionsmedicin (KIT).

– Vi har varit med från början i denna prövning - från initial rådgivning till monitorering av prövningen. Det har varit ett riktigt teamwork! Nästan allt vårt forskningsstöd har varit involverade: ATMP-centrum, kliniskt prövningsstöd, hälsodata, statistikstöd och avtal – man kan nästan säga att hela Forum Söder har varit inblandade, säger Petra Johnels, ATMP-koordinator på Kliniska Studier Sverige – Forum Söder.

Utvidgning av ATMP-centrum ger ytterligare förutsättning framöver

– Snart är Forum Söders ATMP-centrum fullt utbyggt med renrum för tillverkning samt apoteksberedningar av cellbaserade terapier. I framtiden kommer därför implementering av liknande prövningar att gå ännu smidigare, då det inte kommer behöva tas fram speciallösningar för sjukhusapoteksfunktion och beredning, säger Petra Johnels.

Vissa prövningsläkemedel kommer även kunna framställas under ett tillverkningstillstånd direkt i ATMP-centrums renrum. Du kan läsa mer om ATMP-centrum här nedanför.

Länkar för mer information

ATMP-centrum, Kliniska Studier Sverige - Forum Söder
STEM-PD, Lunds universitet Länk till annan webbplats.
Ny behandling för Parkinson patienter ger hopp om ett bättre liv, SVT Länk till annan webbplats.
Nya celler i hjärnan hopp för patienter med Parkinsons sjukdom, DN Länk till annan webbplats.